Terapias avanzadas: qué son, cómo se fabrican y qué funciones hay en una planta

Un medicamento de terapia avanzada, o ATMP en inglés, es un medicamento de terapia génica, de terapia celular somática o un producto de ingeniería tisular.

«Un ATMP es un medicamento de terapia génica, celular somática o de ingeniería tisular.»

ATMP son las siglas de Advanced Therapy Medicinal Product. En español se escribe MTA, medicamento de terapia avanzada, y es la misma cosa. La definición está en el artículo 2 del Reglamento (CE) 1394/2007, en su texto consolidado de 26 de julio de 2019.

Las definiciones de terapia génica y de terapia celular somática remiten al anexo I, parte IV, de la Directiva 2001/83/CE, y en España las recoge el artículo 47 del texto refundido de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos (Real Decreto Legislativo 1/2015, consolidado por el BOE hasta el 31 de julio de 2026). El mismo artículo 2 del Reglamento añade una cuarta figura, el medicamento combinado de terapia avanzada, que incorpora como parte integrante un producto sanitario.

Lo que distingue a un ATMP de otro medicamento biológico es el origen del efecto: depende de un gen, de unas células vivas o de un tejido manipulado por ingeniería. Por eso se fabrica y se evalúa con reglas propias. Quien evalúa su autorización europea es el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la EMA, que se reúne una vez al mes y prepara un proyecto de dictamen para cada solicitud antes de que el comité de medicamentos de uso humano (CHMP) adopte el dictamen final. Los trámites de autorización y el papel de la AEMPS están en la guía de regulatory affairs. Esta página se queda en qué es el producto y cómo se hace.

Después de la autorización, el Reglamento exige dos cosas que condicionan el trabajo diario. El artículo 14 obliga a detallar cómo se hará el seguimiento de la eficacia y de las reacciones adversas. El artículo 15 obliga a mantener un sistema de trazabilidad que vincule cada producto con el paciente que lo recibió y viceversa.

Clases de terapias, tipos de terapias y tipos de terapéutica

La clasificación oficial tiene tres clases, y la EMA las abrevia como GTMP (génica), CTMP (celular somática) y TEP (ingeniería tisular). Hay además un criterio de origen que cambia la fabricación: la AEMPS distingue los productos de origen autólogo, alogénico y xenogénico. Los CAR-T, como Kymriah y Yescarta, ambos autorizados el 23 de agosto de 2018, los clasifica la EMA como terapia génica. Se explican en la guía de terapia CAR-T.

Medicamentos de terapia avanzada: ejemplos autorizados en la Unión Europea

Autorizar no garantiza que el producto siga en el mercado. El mismo informe de la EMA marca 23 medicamentos de terapia avanzada como autorizados, siete como retirados y dos como caducados. Entre los retirados está Alofisel, de terapia celular, cuya autorización terminó en diciembre de 2024.

Terapias avanzadas en España

El Ministerio de Sanidad aprobó en julio de 2025 el Plan 2025-2028 de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud, que amplía el enfoque de los CAR-T a todos los medicamentos de terapia avanzada. Su página lista como financiados por el SNS, además de seis CAR-T industriales y dos académicos, cuatro medicamentos que no son CAR-T: Luxturna, Zolgensma, Hemgenix y Libmeldy (consulta del 1 de octubre de 2026). En investigación, la AEMPS cita en su balance de 2025 a España como uno de los Estados miembros a la cabeza en ensayos con estos medicamentos, con 40 ensayos clínicos.

AseBio, por su parte, cuenta 557 ensayos de terapia génica o celular completados o finalizados en España entre 2014 y 2023. Son dos recuentos distintos y no se suman.

Exención hospitalaria: el ATMP que no se autoriza como producto

El artículo 28 del Reglamento deja fuera de la autorización europea los ATMP preparados ocasionalmente, en un mismo Estado miembro, en un hospital y bajo la responsabilidad exclusiva de un médico colegiado, para una prescripción individual y un solo paciente. Su fabricación sí necesita la autorización de la autoridad nacional. En España lo desarrolla el Real Decreto 477/2014, publicado en el BOE el 14 de junio de 2014 y en vigor desde el día siguiente. Su texto consolidado no registra modificaciones posteriores.

El ejemplo español más citado es ARI-0001, un CAR-T desarrollado por el Hospital Clínic. El 10 de febrero de 2021 la AEMPS emitió su autorización de uso como medicamento de fabricación no industrial, para pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica resistente a los tratamientos convencionales.

La terapia génica es un medicamento que transfiere un gen o un fragmento de ácido nucleico a células humanas con fin terapéutico, preventivo o diagnóstico.

«Transferir un gen a las células mediante un vector, viral o no viral.»

Así la define el artículo 47.1 del texto refundido de la Ley de garantías (BOE, Real Decreto Legislativo 1/2015): un conjunto de procesos de fabricación destinados a transferir, in vivo o ex vivo, un gen o un fragmento de ácido nucleico a células humanas o animales, para que se exprese después. La transferencia necesita un sistema de distribución que se llama vector, y el vector puede ser de origen viral o no viral.

La diferencia con la terapia celular está en qué se administra y qué hace el efecto. En la terapia génica el efecto depende de la secuencia de ácido nucleico que lleva el producto. En la terapia celular somática depende de células vivas cuyas características biológicas se han alterado de forma sustancial. Los dos tipos se mezclan en un mismo producto cuando se modifican genéticamente células del paciente: por eso la EMA clasifica los CAR-T como terapia génica.

Un ejemplo reciente de terapia génica ex vivo es Waskyra, autorizado en la Unión Europea el 9 de enero de 2026. Según el informe de medicamentos de la EMA, su sustancia activa es una población de células madre hematopoyéticas del propio paciente, enriquecida en células CD34 y transducida ex vivo con un vector lentiviral que codifica el gen WAS. Strimvelis, autorizado el 26 de mayo de 2016, sigue el mismo esquema con un vector retroviral que codifica el gen de la ADA. Cada producto se autoriza para una indicación concreta, y esa indicación está en su ficha de la EMA.

Esta página solo da la definición general. La edición del genoma, que corta o corrige una secuencia concreta, se explica en la guía de CRISPR-Cas9, y los medicamentos basados en ARN, en la guía de ARN mensajero.

La terapia celular avanzada usa células somáticas vivas, del propio paciente o de otro donante, manipuladas de forma sustancial para obtener un efecto terapéutico.

«Células vivas manipuladas de forma sustancial, del propio paciente o de un donante.»

El artículo 47.2 del texto refundido de la Ley de garantías (BOE) define el medicamento de terapia celular somática como la utilización en seres humanos de células somáticas vivas, autólogas (del propio paciente), alogénicas (de otro ser humano) o xenogénicas (de animales), cuyas características biológicas se han alterado de forma sustancial. La norma incluye en esa manipulación la expansión o activación ex vivo de poblaciones celulares autólogas, como la inmunoterapia adoptiva, y el uso de células alogénicas o xenogénicas asociadas a productos sanitarios, como microcápsulas, matrices o andamiajes. Un ejemplo autorizado en la Unión Europea es Ebvallo, de células T, desde el 16 de diciembre de 2022.

Autólogo y alogénico: por qué cambia la fabricación

En un producto autólogo cada lote parte de las células de un solo paciente y vuelve a ese paciente. La guía europea de buenas prácticas de fabricación de ATMP lo reconoce como un reto propio: la fabricación y el control de los productos autólogos, y de los alogénicos asignados a un donante concreto, deben adaptarse a lotes limitados y a la variabilidad inherente del material de partida. En un producto alogénico las células proceden de otra persona, y la guía aplica ese mismo criterio solo cuando el producto se fabrica para un donante concreto.

Fabricación de medicamentos de terapia celular avanzada

No hay un único proceso, pero las normas fijan las etapas que cualquier fabricante debe controlar. El Reglamento (CE) 1394/2007 enumera, en su artículo 15, los pasos que la trazabilidad debe cubrir: abastecimiento, fabricación, empaquetado, almacenamiento, transporte y suministro al hospital. La guía de buenas prácticas de fabricación de ATMP, adoptada por la Comisión Europea el 22 de noviembre de 2017 y exigible desde el 22 de mayo de 2018, desarrolla cada una. Ordenadas por lo que le pasa al producto, son estas:

1. Material de partida. Células o tejidos del paciente o de un donante, con los controles que la guía exige a los materiales de partida y a las materias primas.
2. Fabricación en zona controlada. La guía no admite la producción simultánea de dos ATMP o lotes distintos en la misma zona, salvo en sistemas cerrados, y pide una zona segregada para los vectores virales infecciosos.
3. Controles de calidad. Cuando la vida útil del producto es muy corta, la guía permite compensar los controles de liberación que no pueden esperar con una validación del proceso más reforzada.
4. Certificación y liberación del lote. La guía dedica un apartado a la Persona Cualificada y a la certificación del lote.
5. Almacenamiento y transporte. Si el producto se criopreserva, la guía pide cuidar los requisitos de esa etapa, por ejemplo la velocidad de cambio de temperatura al congelar o descongelar.
6. Administración y seguimiento. El hospital mantiene un sistema que vincula cada producto con el paciente que lo recibió, y el artículo 14 del Reglamento exige un plan de seguimiento de eficacia y reacciones adversas.

La guía insiste en que no hay una receta común. Dice que los ATMP son productos complejos y que el riesgo cambia según el tipo de producto, la naturaleza del material de partida y la complejidad del proceso, y admite que el producto terminado puede tener cierta variabilidad por usar material biológico. De ahí que la fabricación se gestione con análisis de riesgos y no solo con listas de comprobación. También recuerda que el campo cambia con rapidez, y que esa evolución técnica afecta a cómo se fabrica.

Trabajar en terapias avanzadas: qué funciones hay en una planta

Las normas describen tareas, no puestos de trabajo, pero se pueden traducir a las funciones que una planta necesita. La Unidad de Producción de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, en Madrid, es un caso público. Según la nota de la Comunidad de Madrid del 6 de marzo de 2025, la AEMPS renovó por tres años la acreditación de esa unidad, que fabrica de forma no industrial desde su autorización en 2022 y cuenta con personal especializado en Producción, Control de Calidad y Garantía de Calidad, según las normas de buenas prácticas de fabricación.

En el sector privado, AseBio cuenta en su web 47 compañías socias que trabajan en terapias avanzadas y 10 plantas industriales en España. La página no indica fecha de actualización y se consultó el 1 de octubre de 2026. Este texto no calcula cuántos puestos hay ni promete ninguno. Los departamentos de una planta convencional se describen en la guía de producción farmacéutica.

Un producto de ingeniería tisular contiene células o tejidos manipulados por ingeniería y se emplea para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano.

«Células o tejidos manipulados por ingeniería para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano.»

La definición es la del artículo 2.1.b del Reglamento (CE) 1394/2007. Un producto de ingeniería tisular puede contener células o tejidos de origen humano, animal o ambos, viables o no, y otras sustancias: productos celulares, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, soportes o matrices. El artículo 2.1.c explica cuándo se considera que las células están manipuladas por ingeniería: cuando han sufrido una manipulación sustancial que les da las propiedades buscadas para la regeneración, o cuando no se destinan a la misma función esencial en el receptor y en el donante. Quedan fuera los productos que solo contienen células o tejidos no viables y no ejercen una acción principalmente farmacológica, inmunológica o metabólica.

Es la clase con menos productos autorizados. Los dos que siguen vigentes en la lista de la EMA de 1 de octubre de 2026 son Holoclar, células epiteliales corneales autólogas expandidas ex vivo y que contienen células madre, autorizado el 17 de febrero de 2015, y Spherox, esferoides de condrocitos autólogos, autorizado el 10 de julio de 2017. Los resúmenes del Comité de Terapias Avanzadas de mayo de 2025 recogen otro producto de ingeniería tisular, MACI, cuya autorización no se renovó y terminó en junio de 2018.

El Reglamento también prevé el caso en que el producto lleve un producto sanitario incorporado: es el medicamento combinado de terapia avanzada, definido en el artículo 2.1.d. Quien quiera saber si un producto en desarrollo entra en la definición puede pedir a la EMA una recomendación científica sobre su clasificación, que el Reglamento fija en 60 días desde la recepción de la solicitud (artículo 17). Los pasos de ese trámite están en la guía de regulatory affairs.

Los másters en terapias avanzadas de cuatro universidades españolas consultadas son de 60 ECTS; un curso de especialización cubre un área más acotada.

«Máster de 60 ECTS o curso de especialización: depende de qué parte del área quieras trabajar.»

Un máster da un título de posgrado y recorre el área entera, de la investigación a la fabricación. Estos son cuatro programas con plazas abiertas para el curso 2026-27, según la web oficial de cada universidad:

Los contenidos varían. El primer módulo del máster de Oviedo, de 18 créditos, es de marco regulatorio, bioseguridad y control de calidad en ATMP. Para comparar másters de otras áreas de la industria, la guía de másters de industria farmacéutica reúne los de Madrid, Barcelona y online.

Un curso de especialización no sustituye a un título universitario, y cubre una parte. Sirve cuando ya tienes una titulación científica o sanitaria y quieres aprender cómo se regula, se fabrica y se controla un ATMP. El Curso de Especialización en Biotecnología y Terapias Avanzadas de FarmaSkills tiene 12 módulos y 50 horas. Su temario va de la regulación y la fabricación a las instalaciones, la gestión de riesgos, el control de calidad, la distribución y la preparación de ensayos clínicos con estos medicamentos.

Curso de terapia celular

La terapia celular es uno de los tres tipos de ATMP, y por eso un curso de terapia celular suele ser una parte de un programa más amplio. En el curso de FarmaSkills se trata dentro de la introducción a las terapias avanzadas y de sus aplicaciones y evolución, y la fabricación, el control y la liberación de un lote tienen sus propios módulos.