CRISPR-Cas9 es una herramienta de edición genética que corta el ADN en un punto exacto, guiada por un fragmento de ARN diseñado en el laboratorio. No es un medicamento en sí misma: es la tecnología detrás de algunos medicamentos, y en la Unión Europea hay uno aprobado que la usa, Casgevy, autorizado en 2024. Aquí tienes qué es, cómo funciona y qué perfiles trabajan con ella en la industria.
§ 01
¿Qué es CRISPR-Cas9?
CRISPR-Cas9 es una herramienta de edición genética que localiza una secuencia concreta de ADN y la corta, mediante una enzima guiada por un ARN programado.
CRISPR son las siglas en inglés de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, un sistema de defensa que algunas bacterias usan de forma natural contra los virus. Cas9 es la enzima que corta el ADN en el punto que le indica el ARN guía. Juntos forman una herramienta que permite cortar, desactivar o corregir un gen concreto en cualquier tipo de célula.
El microbiólogo español Francisco Mojica describió estas repeticiones en 1993, en el genoma de la arquea Haloferax mediterranei, y les dio el nombre CRISPR en 2001 junto al investigador Ruud Jansen. En 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron cómo programar el sistema para editar cualquier secuencia de ADN, el trabajo por el que recibieron el Premio Nobel de Química en 2020.
§ 02
¿Cómo funciona CRISPR-Cas9, paso a paso?
CRISPR-Cas9 funciona en cuatro pasos: se diseña un ARN guía, ese ARN localiza el ADN buscado, la enzima corta y la célula repara el corte.
- Diseño del ARN guía. Se programa una secuencia de ARN complementaria al fragmento de ADN que se quiere editar.
- Reconocimiento. El complejo que forman el ARN y Cas9 recorre el ADN hasta encontrar la secuencia diana, junto a una secuencia PAM que la enzima necesita para unirse.
- Corte. Cas9 corta las dos hebras del ADN en ese punto exacto.
- Reparación. La célula repara el corte con sus propios mecanismos; si se le aporta una plantilla de ADN, puede incorporar el cambio programado en lugar de solo cerrar el corte.
Según qué mecanismo de reparación se active, el resultado es desactivar un gen, corregir una mutación o insertar una secuencia nueva. De ese último paso depende que la edición sea permanente y se transmita a las células hijas cuando la célula se divide.
§ 03
¿Qué medicamentos con CRISPR-Cas9 están aprobados en Europa?
En la Unión Europea hay un medicamento aprobado con CRISPR-Cas9: Casgevy, autorizado por la Comisión Europea el 9 de febrero de 2024.
| Medicamento y principio activo | Indicación aprobada |
|---|---|
| Casgevy exagamglogén autotemcel | Betatalasemia dependiente de transfusión y anemia falciforme grave, desde los 12 años y sin donante compatible |
La ficha de la EMA confirma que Casgevy recibió una autorización condicional de comercialización y la designación de medicamento huérfano. El medicamento edita fuera del cuerpo las células madre de la sangre del propio paciente para que produzcan hemoglobina fetal, y después se le infunden mediante un trasplante.
En España, Casgevy está registrado en el CIMA de la AEMPS desde el 1 de marzo de 2024, es de uso hospitalario y, a fecha de hoy, no consta como comercializado. La AEMPS ya había explicado en diciembre de 2023 que la edición con CRISPR permite localizar una secuencia concreta de ADN dentro de una célula.
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§ 04
¿CRISPR-Cas9 solo sirve para fabricar medicamentos?
No. En la industria, CRISPR-Cas9 se usa sobre todo como herramienta de investigación, y solo un uso muy concreto llega a convertirse en medicamento aprobado.
En los laboratorios de investigación y desarrollo, CRISPR-Cas9 se usa para desactivar genes y estudiar su función, para crear modelos celulares y animales de enfermedad, y para hacer cribados a gran escala que buscan qué gen interviene en un proceso concreto. Ese trabajo de investigación es el que, en muy pocos casos, termina en un candidato a terapia génica como Casgevy.
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§ 05
¿En qué se diferencia CRISPR-Cas9 de una terapia como CAR-T?
CRISPR-Cas9 es una herramienta que edita un gen concreto. CAR-T es una terapia celular completa que en algunos casos usa CRISPR-Cas9 para modificar las células.
CRISPR-Cas9 corta o corrige ADN en el punto que se le indique, dentro o fuera del cuerpo. La terapia CAR-T modifica genéticamente los linfocitos T de un paciente para que ataquen un tumor, y algunos CAR-T en desarrollo usan CRISPR-Cas9 en ese paso en lugar de un vector viral. Son términos que se solapan en la práctica, pero no son lo mismo: uno es la herramienta, y el otro es un tipo de terapia que a veces la usa.
§ 06
¿Qué perfiles trabajan con CRISPR-Cas9 en la industria?
Con CRISPR-Cas9 trabajan perfiles de investigación, biología molecular, bioinformática, control de calidad y asuntos regulatorios, casi todos con formación científica.
| Perfil | Qué hace y de dónde suele venir |
|---|---|
| Investigador de I+D en terapia génica | Diseña y prueba estrategias de edición para nuevos candidatos a medicamento. Biología molecular, biotecnología o bioquímica, con doctorado. |
| Bioinformático de edición génica | Diseña los ARN guía y analiza los cortes fuera de diana con herramientas computacionales. Bioinformática, biología computacional o ingeniería. |
| Técnico de biología molecular | Ejecuta la edición en el laboratorio y mantiene los cultivos celulares. Biotecnología, biología o farmacia. |
| Control de calidad genético | Verifica que la edición de cada lote es la esperada y no hay cambios no deseados. Biotecnología, química o farmacia. |
| Asuntos regulatorios de terapias avanzadas | Prepara la documentación de estos medicamentos para la AEMPS y la EMA. Farmacia, biotecnología o derecho sanitario. |
| Farmacovigilancia de terapias avanzadas | Hace seguimiento de la seguridad del medicamento tras su autorización. Farmacia, medicina o ciencias de la salud. |
§ 07
¿Cómo empezar a trabajar en edición génica y terapias avanzadas?
Para trabajar en edición génica hace falta conocer la regulación de las terapias avanzadas, el diseño de ediciones y cómo se controla su seguridad.
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Preguntas frecuentes sobre CRISPR-Cas9
¿Qué significan las siglas CRISPR?
CRISPR significa repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, un sistema de defensa que algunas bacterias usan de forma natural contra los virus. Cas9 es la enzima que corta el ADN dentro de ese sistema.
¿Es lo mismo CRISPR que Cas9?
No. CRISPR es el sistema y el conjunto de secuencias de ADN que le dan nombre. Cas9 es una de las enzimas que puede usar ese sistema para cortar el ADN; existen otras, como Cas12, con el mismo papel.
¿Quién descubrió CRISPR?
El microbiólogo español Francisco Mojica describió las repeticiones CRISPR en 1993 y les dio nombre en 2001. Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier programaron el sistema para editar ADN en 2012 y recibieron el Nobel de Química en 2020 por ese trabajo.
¿Es CRISPR-Cas9 lo mismo que terapia génica?
No. CRISPR-Cas9 es una herramienta de edición del ADN. Se convierte en terapia génica cuando esa edición se aplica a células humanas con fines terapéuticos y el resultado se autoriza como medicamento, como en el caso de Casgevy.
¿Hay algún medicamento con CRISPR-Cas9 aprobado en España?
Sí, Casgevy. Está autorizado por la Comisión Europea desde febrero de 2024 y registrado en el CIMA de la AEMPS desde marzo de 2024, de uso hospitalario. A fecha de hoy no consta como comercializado en España.
¿Qué riesgos tiene la edición con CRISPR-Cas9?
El riesgo más estudiado son los cortes fuera de diana, ediciones que ocurren en un punto del ADN distinto al buscado. Por eso el diseño del ARN guía y el análisis bioinformático posterior son parte del control de calidad de cualquier edición.
¿Hace falta ser genetista para trabajar con CRISPR-Cas9 en la industria?
No para todos los puestos. El diseño de la edición suele venir de biología molecular o bioinformática, pero control de calidad, asuntos regulatorios y producción se cubren también desde biotecnología, farmacia o química.
Actualizado el 21 de septiembre de 2026. Datos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), con su fecha en cada sección.
